ИСТИНА

Группа изобретений относится к биотехнологии и молекулярной биологии, в частности генной инженерии. Предложена нуклеиновая кислота для аллотопической экспрессии гена MT-ND4, а также экспрессионный вектор, содержащий упомянутую нуклеиновую кислоту, и его применение для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. Нуклеиновая кислота содержит последовательность нуклеотидов SEQ ID No. 1 и последовательность, кодирующую пептид митохондриальной локализации субъединицы 8 цитохром-с-оксидазы. Изобретения позволяют уменьшить уровень активных форм кислорода в клетке по меньшей мере на 25 %, и уровень митохондриального кальция по меньшей мере на 29 %. Изобретение может быть использовано для заместительной генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 11 ил., 8 пр.