Бессимптомное повышение тропонина I и острый миокардит в отсроченном периоде генозаместительной терапии онасемногеном аберпавовеком у пациентов со спинальной мышечной атрофией: обзор литературы и серия клинических случаевстатья
Дата последнего поиска статьи во внешних источниках: 24 июля 2024 г.
Аннотация:Введение. Спинальная мышечная атрофия (СМА) 5q — редкое генетически обусловленное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, являвшееся до недавнего времени наиболее частой причиной младенческой смертности. В настоящее время в клинической практике успешно используется один из видов патогенетической терапии данного заболевания — препарат онасемноген абепарвовек (ОА). Генная заместительная терапия (ГЗТ) с применением ОА у пациентов с СМА может сопровождаться изменениями со стороны сердечно-сосудистой системы, что требует своевременной диагностики и мониторинга.Цель — представить серию клинических наблюдений детей с генетически подтверждённой СМА и повышением уровня тропонина I после проведения ГЗТ ОА.Материалы и методы. В детском неврологическом отделении под наблюдением находились 42 ребёнка с генетически подтверждённой СМА, получивших ГЗТ ОА. Всем проводилось исследование тропонина I до и после инфузии, по показаниям — дополнительное определение промозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP), креатинфосфокиназы-МВ (КФК-МВ), электрокардиографическое и эхокардиографическое обследования.Результаты. У 11 (26,2%) из 42 включённых в исследование детей с СМА выявлено повышение уровня тропонина I в крови, которое определялось до 8-й недели после введения препарата. При этом повышенная концентрация тропонина I в большинстве случаев (у 41 детей из 42) не сопровождалась клинически значимыми проявлениями. Только в 1 случае у девочки при длительно (10 мес) сохраняющемся повышении уровня тропонина I на фоне интеркуррентной инфекции развился острый миокардит, подтверждённый клиническими и инструментальными методами исследования.Заключение. Повышение уровня тропонина I, выявляемое после проведения ГЗТ ОА у больных СМА, чаще остаётся бессимптомным. Описанный нами случай миокардита свидетельствует о необходимости более продолжительного мониторинга состояния сердечной мышцы при повышении тропонина I, особенно на фоне интеркуррентных бактериально-вирусных инфекций.